Le tecnologie di editing genico portano a scoperte mediche e biotecnologiche
L’editing genico, noto anche come editing del genoma, è una tecnologia che consente agli scienziati di apportare modifiche specifiche e mirate al DNA di un organismo. Ciò comporta l’aggiunta, la rimozione o l’alterazione di materiale genetico in punti specifici del genoma. Nel campo della medicina, le terapie genetiche possono essere utilizzate per prevenire, trattare o addirittura curare alcune patologie ereditarie. I ricercatori stanno anche studiando come potrebbero essere utilizzati per trattare tumori e infezioni. Al di là di questo, più impariamo a conoscere il DNA, più ci facciamo un’idea di come funzionano gli esseri viventi. Gli studi sul DNA ci hanno mostrato come le cellule crescono, si dividono e si riparano e come i processi critici del corpo, come il metabolismo e l’immunità, siano controllati a livello genetico. Guardando al passato remoto, gli studi sul DNA possono anche rivelare molto sui modelli migratori e sull’ascendenza. Guardando al futuro, l’editing genico apre potenzialmente le porte all’ingegneria di organismi sintetici progettati per svolgere compiti specifici. Le applicazioni potrebbero quindi essere auto-alimentate e auto-rigeneranti, svolgendo funzioni che altrimenti sarebbero difficili da progettare a partire da materiale inerte.
Affrontare le principali questioni mediche e sociali
Questo Pack presenta un portafoglio diversificato di progetti sostenuti dal Consiglio europeo della ricerca(si apre in una nuova finestra) (CER), che dimostrano come l’editing genico ci stia aiutando ad affrontare questioni mediche e sociali fondamentali. Il CER è dedicato(si apre in una nuova finestra) a finanziare la ricerca di frontiera che è pioniera nello sviluppo e nell’uso di tecnologie innovative di editing genico. Una di queste, la CRISPR/Cas, ha aperto nuove possibilità sia nella scienza di base che nella ricerca applicata, consentendo ai ricercatori di affrontare domande precedentemente senza risposta. Oltre 30 progetti CRISPR/Cas finanziati dal CER hanno dato luogo a brevetti, alcuni dei quali hanno portato alla creazione di società spin-off. I progetti finanziati dal CER evidenziati in questo Pack riuniscono ricercatori di diverse discipline, tra cui biologia molecolare, genetica, chimica e bioinformatica, solo per citarne alcune. Insieme dimostrano come l’attenzione alla ricerca di base possa approfondire la comprensione dei meccanismi biologici e delle malattie umane, aprendo al contempo applicazioni pratiche in agricoltura, biotecnologia e medicina. Le conoscenze generate da questo lavoro innovativo aiuteranno anche i responsabili politici e le parti interessate a comprendere meglio i benefici e i potenziali rischi associati all’editing genico e a intraprendere di conseguenza azioni di supporto. I ricercatori finanziati dall’UE hanno compiuto progressi significativi nello svelare i segreti contenuti nel DNA e come il potenziale dell’editing genico possa essere sfruttato per apportare benefici alla salute. A livello fondamentale, ad esempio, i progetti finanziati dal CER come MIGHTY_RNA hanno aperto la strada a nuovi metodi di osservazione delle interazioni molecolari. LoopingDNA ha dimostrato come i cromosomi siano fondamentalmente strutturati in anse di DNA e ha fornito una comprensione più approfondita dei meccanismi alla base di questo processo. Analogamente, CHROCODYLE ha dimostrato come questo processo di formazione di anelli sia fondamentale per garantire la corretta distribuzione dei cromosomi durante la divisione cellulare. MaCChines ha invece aperto la strada alla progettazione di nuove proteine, che potrebbero potenzialmente aprire le porte a nuove scoperte in medicina, tecnologia e scienza. RESOLUTION è riuscito a sequenziare il genoma di più individui provenienti da una remota comunità di Neanderthal in Siberia, fornendo uno sguardo alla loro organizzazione sociale e dandoci la linea temporale più accurata ad oggi per quanto riguarda l’incontro tra i nostri antichi antenati e i loro cugini Neanderthal. Per quanto riguarda la lotta al cancro, ConflictResolution ha sviluppato una serie di strumenti per studiare i conflitti cellulari nel genoma del cancro al seno. EpiFold si è basato sull’evidenza che i tumori sfruttano le funzioni delle cellule non tumorali nel loro microambiente per invadere e metastatizzare. Infine, GWAS2FUNC ha contribuito a chiarire le varianti genetiche presenti in una serie di malattie, che potrebbero migliorare la pratica clinica e il futuro sviluppo di farmaci.